Utrata masy ciała od 4,5 do 16 kg (10 do 35 funtów) i wyniszczenie (nieznana dokładna utrata masy ciała) były również widoczne. Hepatomegalia była obecna u każdego pacjenta, czasami objawiająca się rozdęciem brzucha. Splenomegalia (pacjenci 1, 3, 4, 5, 6 i 8) oraz limfadenopatia jamy brzusznej lub przestrzeni zaotrzewnowej (pacjenci 1, 2, 4, 5, 6 i 8) wykryto również klinicznie lub w badaniach obrazowych. W przypadku pacjentów i 3, CT lub ultrasonografia wykazały niejednorodność miąższu wątroby lub śledziony oprócz organomegalii. Poziom enzymów wątrobowych w ...
Niedawno donieśliśmy (18 kwietnia) o trwałą korektę ciężkiej choroby niedoboru odporności połączonej przez X ex vivo, z udziałem retrowirusa przeniesienia genu .c do komórek CD34 + u czterech z pięciu pacjentów z chorobą. Wyniki te zostały potwierdzone u czterech dodatkowych pacjentów z typowym ciężkim złożonym niedoborem odporności związanym przez X. Z pierwszych czterech pomyślnie leczonych pacjentów, trzy nadal dobrze radzą sobie do 3,6 lat po terapii genowej, podczas gdy poważne zdarzenie niepożądane wystąpiło u czwartego pacjenta. Podczas rutynowej ...
Wyniki były podobne dla przeżycia wolnego od progresji, z wyjątkiem stopnia guza (P = 0,05 dla porównania stopnia z oceną 3, P = 0,76 dla porównania stopnia 2 z oceną 3). Obecność lub nieobecność śród-nowotworowych komórek T i stopień resztkowego guza, ale nie wiek, stopień złośliwości nowotworu lub rodzaj chemioterapii pierwszego rzutu były niezależnymi prognostykami przeżycia wolnego od progresji i całkowitego przeżycia w analizie wieloczynnikowej (Tabela 3). Typ histologiczny nowotworu przewidywał całkowite przeżycie, ale nie przeżycie wolne od progresj...
